Генна інженерія є напрямом молекулярної біології та генетики, що розробляє лабораторні методи цілеспрямованого утворення організмів з новими комбінаціями спадкових властивостей. Генна інженерія виявилася дуже перспективною для медицини передусім у створенні нових методів біотехнології:
- отримання ліків (інсулін, соматостатин, інтерферони, соматотропін);
- створення й застосування рекомбінантних вакцин (наприклад, проти гепатиту \(В\) і папіломи людини);
- генетичного тестування (наприклад, для визначення спадкової схильності новонароджених до певних хвороб).
Найпоширенішими є методи генотерапії.
Основою генотерапії є методи внесення змін у генетичний апарат клітин пацієнтів з метою спрямованої зміни генних дефектів або надання клітинам нових функцій. Залежно від способу введення ДНК у геном пацієнта генотерапія може відбуватися в культурі клітин (ex vivo) або безпосередньо в організмі (in vivo).
Генотерапія — це лікування захворювань шляхом заміни дефектних генів нормальними.
У генотерапії вирізняють такі види, як:
- фетальна генотерапія — чужорідну ДНК вводять у зиготу (ембріон) на ранній cтадії розвитку;
- соматична генотерапія — введення генів у соматичні клітини пацієнта;
- позаорганізмова генотерапія — введення генів у культивовані клітини і пересадка цих клітин пацієнтам;
- активаційна генотерапія — активація власних генів організму з метою подолання дії мутантного гена.
Нині у світі вже близько \(400\) проектів перебувають на стадії клінічних випробувань, серед яких лікування муковісцидозу, гемофілії, імунодефіцитів, серпоподібно-клітинної анемії тощо. Одним із основних інструментів для сучас них генотерапевтичних проектів є технологія редагування ДНК – CRISPR/Cas9. За допомогою цієї системи розроблено технології для видалення ВІЛ із клітин живого організму, лікування хвороби Паркінсона, амаврозу Лебера, пухлин мозку, раку крові та ін.
У світі розроблено препарати для лікування вологої дистрофії сітківки ока — однієї з найпоширеніших причин сліпоти в людей похилого віку. У \(2018\) році затверджено застосування першого в світі препарату, механізм дії якого пов’язаний з РНК-інтерференцією. Це патисаран для лікування спадкового амілоїдозу. В Україні розроблено метод терапії інфаркту міокарда із застосуванням інтерферуючих РНК.
Генотерапія уможливлює безпосередній вплив на гени, що є причиною виникнення багатьох моно- й полігенних спадкових захворювань людини.
Джерела:
Біологія і екологія (рівень стандарту): підруч. для 11 кл. закл. заг. серед. освіти / В.І. Соболь. — Кам'янець-Подільський: Абетка, 2019. с. 234 - 235.